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医学の進歩が国家を破壊する

【演題】肺癌新治療の費用対効果

【演者】國頭 英夫 氏、福田 敬 氏、成川 衛 氏、後藤 悌 氏、瀬戸 貴司 氏

 日本赤十字社医療センター 化学療法科 部長　國頭 英夫 氏

口演内容

状況を正しく理解し、正しく絶望する

パシフィコ横浜のメインホールが文字通り「満員」となった。「肺癌新治療の費用対効果」というテーマでこれほどの聴衆を集めるとは、一昔前では考えられなかったはずだ。誰もが「本当の闇」を感じ取っているからこそ、足を運んだのではないだろうか――。

当シンポジウムでは、分子標的薬に引き続き、免疫チェックポイント阻害薬の登場により、コスト抜きに語れなくなってきた癌治療について、費用対効果の考え方、薬価の決め方、肺癌の治療や研究におけるコストに関する発表を通じて「状況を正しく理解し、正しく絶望する」（國頭氏）ことを目的に開催された。

最も新薬が使いやすい国、日本

薬剤の保険適応において、日本は2つの点で世界のトップに君臨している。それは新薬の薬事承認から保険償還までの平均日数と、薬事承認された新薬のうち保険償還対象とされたものの割合である。しかも高額療養費制度により患者の負担額は最大でも月14万円に抑えられる。「最も新薬が使いやすい国」というわけだ。

そもそも日本ではどのように薬価が決まるのか？――2つの方法がある。新薬の約6割は「類似薬比較方式」で決められており、これは既存の類似薬と1日あたりの額を同じにし、場合により加算するという方法である。類似薬のない新薬の場合は「原価計算方式」となる。製造原価に販売費や営業利益などを加えた額を、外国での価格を参考に調整する方法で、約3割がこれに当たる。新薬開発のコストは9年ごとに倍増しているというから、それが薬価に反映され、高騰は必定。しかし薬価と薬の効果は相関しない。

余命を1年伸ばすのに支払えるコストは？

このような状況は1980年代から懸念されていた。新たな医療技術の導入にあたっては費用対効果という考え方を導入する方針が示され、2012年には中央社会保険医療協議会に費用対効果評価専門部会が設置され、現在では平成28年度診療報酬改定での試行的導入と速やかな本格導入を目指している。

では、治療の費用対効果はどのように評価するのか。福田氏は「医療がより効果の高い薬を求めるのは当然で、重要なのは追加で発生する金額を支払う価値があるかどうか」と言う。その価値を評価する指標が増分費用効果比（ICER）であり、薬の変更により増加した分の費用を、得られた効果の増加分で割ることで求められる。例えば、既存薬は1億円かけて60人に効き、新薬は1.5億円で80人に効くという場合は、費用の増加分は0.5億円、効果の増加は20人であるから、ICERは250万円になる。多くの場合は効果指標に質調整生存年（QALY）を使用する場合が多く、患者のQOL評価を基に0QALY（死亡）～ 1QALY （完全な健康状態で生存する1年）として算定される。

ICER算出後は、この追加投資が社会にどこまで認められるかという判断が必要になる。日本では1 QALY 当たり500～600万円まで許容されると言われている。ただし、後藤氏が医学部4年生を対象に行ったアンケートでは、余命1年と告知されている人の1 QALYに支出できる金額は0円と答えた学生が約3割で、約半数は500万円以下と回答したという。

高額治療による臨床試験は無駄？

癌治療による医療費圧迫の懸念は、高額なレジメン同士などの臨床試験の価値をも揺るがし得る。瀬戸氏は臨床家の視点から「費用対効果の議論をするために社会にデータを提供することも必要」と述べた。実際にシミュレーションでは費用を大きく見積もり過ぎていたことを臨床試験で明らかにした事例を紹介し、臨床試験以外では正確なコスト計算は不可能であると指摘。承認申請の時点で臨床的ベネフィットに基づく薬価の決定や、医師主導型臨床試験とコスト研究から適切な薬価を導くことの重要性を訴えた。

また、瀬戸氏は臨床試験の価値をPFSやOSだけで測ることについても異議を唱えた。PFSやOSに有意な改善がなくても、例えば末梢神経障害がより少ない治療法なら、それは余命いくばくもない患者が人間らしく生きるために良い治療法と言えないだろうか。癌治療の費用対効果はまだ発展途上。現段階で臨床試験の価値を決めることはできないだろう。

本当の闇は「効果が非常に大きい薬剤」

当シンポジウムが満員になった理由の一つに、免疫チェックポイント阻害薬の登場があるだろう。ニボルマブは驚くべき効果を示す有望な薬剤だが、1人に1年投与すると約3500万円かかる。投与対象となる患者数は多く、現時点では有効な患者群を選択できない。長生きするから長く投与することになる。偽増悪もあり得るため、有効か無効か分からないまま投与し続け、いつ中止して良いかも分からない――。

國頭氏は「本当の闇は、効果が小さくて高い薬剤ではなく、効果が非常に大きくて高い薬剤である。医学の進歩そのものが国家を破壊するのだ」と警告した。後藤氏によれば、ニボルマブ登場に対する外国医師の反応は「有効な患者を選ばないと使えない」、「今のコストで保険償還されるとは思えない」といったものだそうだが、最も新薬が使いやすい国である日本では「高額だが投与せざるを得ない」のではないかと予測している。なぜならば、現在の日本の医療システムで損をする人はいないからだ。現在の癌治療によるfinancial toxicityを被るのは将来世代、子どもたちであるのだから。

國頭氏はシンポジウムの最後をこう締めくくった。「これは不愉快きわまりない話であり、もしかしたら既に手遅れかもしれないけれど、だけど我々は考えなければいけない。」